La biotecnológica Intellia Therapeutics ha superado un obstáculo regulatorio significativo en uno de sus programas de desarrollo más avanzados. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha levantado la suspensión clínica impuesta al estudio de Fase 3 MAGNITUDE-2, permitiendo su reanudación. No obstante, la agencia mantiene paralizado un ensayo hermano, lo que presenta un panorama regulatorio mixto para la compañía.
Un bloqueo parcial que se despeja
El Clinical Hold sobre MAGNITUDE-2, vigente desde el 29 de octubre de 2025, fue oficialmente retirado ayer. Esta decisión llega después de meses de revisión, originados por un grave evento adverso hepático detectado en un paciente participante en el estudio relacionado MAGNITUDE, dirigido a tratar la amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía (ATTR-CM). Aunque las poblaciones de pacientes son distintas, el incidente motivó a la FDA a exigir mayores garantías de seguridad.
Con la eliminación de esta traba, Intellia puede proseguir la evaluación de su terapia nexiguran ziclumeran (nex-z/NTLA-2001) para el tratamiento de la polineuropatía por ATTR hereditaria (ATTRv-PN).
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Modificaciones acordadas para el protocolo
Como condición para el levantamiento de la suspensión, la empresa ha acordado implementar cambios específicos en el diseño de MAGNITUDE-2. El ajuste principal consiste en la instauración de un protocolo de monitorización de seguridad más estricto y frecuente, centrado específicamente en los valores hepáticos de los participantes en los análisis de laboratorio.
Adicionalmente, Intellia ha optado por ampliar el tamaño de la cohorte del estudio. En lugar de los aproximadamente 50 pacientes inicialmente previstos, el ensayo incluirá ahora a cerca de 60 individuos. Los objetivos primarios de eficacia, que se mantienen inalterados, son la medición de los cambios en una puntuación modificada de neuropatía y los niveles séricos de la proteína transtiretina (TTR).
La otra cara de la moneda: el programa ATTR-CM sigue en espera
El avance en MAGNITUDE-2 contrasta con la situación estancada del otro gran estudio de la compañía. La FDA mantiene el Clinical Hold sobre la solicitud IND para el ensayo de Fase 3 MAGNITUDE en ATTR-CM. Este programa permanece suspendido a la espera de que la agencia regulatoria y la compañía definan el camino a seguir tras el evento adverso reportado.
Intellia ha señalado que el diálogo con la FDA sobre este programa específico continúa activo. Por ello, el próximo hito crítico para los inversores no será tanto la reanudación de MAGNITUDE-2, sino la obtención de actualizaciones concretas sobre las condiciones, o incluso la posibilidad, de que el estudio en ATTR-CM pueda reactivarse. La resolución de este punto será determinante para el valoración completa del perfil de riesgo-beneficio de la plataforma de edición genética de Intellia en esta indicación.
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